Los avances en la tecnología de secuenciación de ADN y en el diagnóstico prenatal permiten conocer muchas enfermedades genéticas antes del nacimiento. Algunas de estas enfermedades congénitas se tratan actualmente mediante terapias de reemplazo de proteínas o enzimas después del nacimiento. Aunque la terapia posnatal es prometedora para muchas enfermedades, la patología comienza antes del nacimiento y es irreversible, lo que resulta en muerte prenatal, perinatal o morbilidad a largo plazo. La terapia prenatal permite el tratamiento antes del inicio o en las primeras etapas de una patología irreversible para reducir significativamente la morbilidad y la mortalidad de la enfermedad.
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| Crédito: Rachel S. Riley y col. Science Advances Vol 7, número 3, 13/01/21 |
Actualmente, los métodos comunes de administración de ácidos nucleicos incluyen vectores virales y enfoques no virales. Aunque los vectores virales pueden ser adecuados para la terapia génica, conllevan el riesgo potencial de una integración no deseada del transgén o partes del vector viral en el genoma del receptor. Sin embargo, el desarrollo de plataformas no virales es incipiente. Entre los vehículos potenciales para introducir el reemplazo terapéutico de proteínas, el ARNm es distinto de otros ácidos nucleicos, como el ADN, porque no necesita ingresar al núcleo y puede usar la propia maquinaria del cuerpo para producir las proteínas deseadas. En el artículo Ionizable lipid nanoparticles for in utero mRNA delivery publicado en la revista Science Advances, investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y la Escuela de Ingeniería y Ciencias Aplicadas de la Universidad de Pensilvania han desarrollado nanopartículas de lípidos ionizables (LNP) para la entrega de ARNm en el útero a fetos de ratón como parte de la terapia fetal. Cabe citar que nanopartículas de lípidos ionizables son utilizadas en las vacunas COVID-19 de BioNtech-Pfizer y Moderna para transportar el ARNm de manera segura y eficiente in vivo sin degradarse en la circulación y poder alcanzar el citosol a través de la membrana plasmática celular. En el trabajo publicado han diseñado y analizado una serie de formulaciones de nanopartículas lipídicas sentado las bases de potenciales terapias para tratar enfermedades genéticas antes del nacimiento. Estas LNP pueden proporcionar una plataforma de entrega de ARNm en el útero para el reemplazo de proteínas y la edición de genes. Un primer paso importante en la identificación de enfoques no mediados por virus en la administración terapias de vanguardia antes del nacimiento de manera segura y eficaz lo que permite vislumbrar nuevas vías en la terapéutica para tratar enfermedades prenatales con nanopartículas y ARNm.
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