La enfermedad
celíaca se fundamenta en que al comer gluten,
proteína presente en ciertos
granos (trigo, cebada y centeno), se origina una respuesta del sistema inmunitario capaz de dañar el
intestino. Los síntomas pueden variar, y solo hay un tratamiento: una dieta sin
gluten. Dieta difícil de cumplir e incluso sin
resultado para algunas personas. El Dr.
Stephen Miller profesor de microbiología e inmunología en la Universidad
Northwestern y sus colaboradores han desarrollado, con su empresa COUR Pharmaceuticals, un
tratamiento progresivo basado en nanopartículas (PLGA: poliláctico-copolimerizado con ácido glicólico) con un núcleo de gliadina (componente del
gluten) capaces de reprogramar el sistema inmunitario evitando el
ataque del intestino cuando una persona con enfermedad celíaca lo consume.
La
enfermedad celíaca es diferente a muchos otros trastornos autoinmunes porque el
desencadenante es bien conocido, esto genera la condición perfecta para
incentivar la tolerancia inmune inducida por nanopartículas. Recientemente la
compañía, con sede en Chicago, dio a conocer datos de un estudio del producto
en Fase 2 (FDA) en la reunión anual de la organización United European
Gastroenterology, en el cual se muestra
como el tratamiento con CNP-101, redujo los niveles de citocinas promotoras de
la inflamación. El estudio probó el
tratamiento contra placebo en 34 adultos con enfermedad celíaca comprobada. Los
pacientes recibieron CNP-101 o placebo por infusión intravenosa los días uno y
ocho del estudio, luego se sometieron a una prueba de gluten una semana después
de su segunda dosis. Comieron 12 gramos
de gluten cada día durante tres días y luego 6 gramos de gluten cada día
durante 11 días siguientes. De los 34 pacientes, 28 finalizaron el ensayo y
seis abandonaron debido a síntomas relacionados con el gluten. Los pacientes
tratados con CNP-101 desarrollaron menos unidades formadoras de manchas de
interferón gamma, una medida directa de la activación de células T sistémicas
específicas de gluten en la enfermedad celíaca. Los resultados positivos y alentadores coronaron un acuerdo
con empresa japonesa Takeda Pharmaceuticals traducido en una licencia exclusiva
para desarrollar y comercializar la tecnología para la enfermedad celíaca con
una inversión de 420 millones de dólares.
El producto será ahora denominado CNP-101/TAK-101 y como Takeda
Pharmaceuticals asume la responsabilidad del programa de la enfermedad celíaca,
COUR Pharmaceuticals se centrará en
adaptar la tecnología de incentivar la tolerancia inmune inducida por
nanopartículas a otros trastornos inmunes tales como nanoencapsular mielina en nanopartículas para inducir tolerancia a esa sustancia en modelos de esclerosis
múltiple o una proteína de las células beta pancreáticas para
inducir tolerancia a la insulina en modelos de diabetes tipo 1.
Toda una apuesta para quienes sufren la enfermedad celíaca no deban preocuparse por el contenido de gluten en los alimentos.
Lectura complementaria:
Takeda retoma el tratamiento para celíacos de Cour y promete $ 420 millones en biobucks.
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